Ist die Beta-Thalassämie heilbar? Behandlungen im Vergleich

Video: Ist die Beta-Thalassämie heilbar? Stammzelltransplantation und Gentherapie im Vergleich

Kostas, Stamatula, Stella und Rosamaria haben Beta-Thalassaemia major. Lange Zeit kannten sie nur eine Möglichkeit, sie zu heilen: die Stammzelltransplantation durch einen gesunden, passenden Spender. Sie ist aber nicht für jeden geeignet und vor allem für ältere Menschen riskant. Je jünger Menschen sind, desto vielversprechender die Behandlung. Doch es gibt nicht für jeden einen passenden Spender: Am besten ist die Trefferquote innerhalb der Familie, insbesondere unter Geschwistern. Auch jemand außerhalb der Familie kann ein passender Spender sein. Hierbei ist das Risiko jedoch höher, dass die Therapie nicht funktioniert oder dass es Komplikationen gibt. Für unsere Protagonisten war diese Behandlung aus unterschiedlichen Gründen keine Option. 

Im Jahr 2024 wurde eine Form der Gentherapie zugelassen. Bei ihr werden die eigenen Stammzellen genetisch so verändert, dass eine „gesunde“ Blutbildung wieder möglich ist – vielleicht ein echter Gamechanger für viele Menschen ohne passenden Geschwister-Spender. Für beide Behandlungen ist eine Chemotherapie notwendig, die den Körper belastet. 

Prof. Dr. Roland Meisel von der Uniklinik Düsseldorf hat erste Patient:innen mit der Gentherapie behandelt. Er vergleicht die Gentherapie mit der allogenen Stammzelltransplantation, erklärt, wie beide Behandlungen funktionieren, was die Chancen und Risiken sind und für wen sie in Frage kommen.